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血友病乙的基因治疗

男 | 19岁 2010-05-25 18:44:37 2人回复 来自

健康咨询描述: 关节多次出血,大腿有萎缩现象

曾经的治疗情况和效果: 两岁查出后进行了半年的治疗,后来除了鼻子出血外基本恢复正常,可近两年关节多次出血

想得到怎样的帮助:听说血友病乙的基因治疗已获成功,请问目前国内哪里可以进行这种治疗?这种治疗会达到什么样的效果

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张隽瑜
张隽瑜 丽水市中心医院   副主任医师 擅长: 贫血,白血病,淋巴瘤,骨髓瘤,高血压,糖尿病,胃肠 帮助网友:8812
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2010-05-25 22:15:19 我要投诉

      病情分析:
      哪一个医院不是太清楚,但是现在确实存在这个治疗方法的
      指导意见:
      至于一般需要2千元左右,能力有限希望能帮到你一点
      

唐琴琴
唐琴琴 江西省抚州市第一人民医院   副主任护师 擅长: 脑梗塞,脑出血,高血压,心绞痛,心肌疾病,消化性溃 帮助网友:11581
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2010-05-25 22:15:35 我要投诉

      病情分析:
      短时间内大剂量使用凝血酶元复合物时可能出现血栓症,当乙型血友病人使用凝血酶元复合物以后,在几个小时或几天时间内出现血栓症的症状时,要尽快到医院检查。但是在通常情况下,按照一般的用量治疗血友病出血,凝血酶元复合物引起血栓症的病例非常少。事实上放弃使用凝血酶元复合物控制出血,对于血友病人来说更加危险。
      指导意见:
      1、乙型血友病的治疗 血友病的治疗,不外乎输血、输血浆、输凝血因子等,有条件的情况下,提倡使用凝血因子。由于IX因子蛋白质结构比VIII因子蛋白质结构要简单一些,修复IX因子的基因缺陷比修复VIII因子基因缺陷的技术相对容易,使用基因疗法治疗乙型血友病的研究也较为领先一步,并已进入临床试验阶段, 但是对于所有患者来说,使用各种IX因子制品来控制出血仍然是目前主要的方法。现在世界各地普遍使用的IX因子制品主要有凝血酶元复合物、血浆中提取的纯IX因子和基因技术合成的纯IX因子等,但目前国内厂家只能生产凝血酶元复合物,其中含有IX、VII、II等多种凝血因子。由于凝血因子VII、II等是与IX因子性质很相似的蛋白质,要获得纯的IX因子,还需要从凝血酶元复合物中作再次的分离,需要更为复杂的提纯过程。在有些厂家的网站上已经出现了从血浆中提取的纯IX因子的介绍,国内乙型血友病人使用纯IX因子已经为时不远了。IX因子进入人体后,只有50%留在血液中,另外的50%到其它地方(目前并不完全清楚是哪些器官),因此与VIII因子相比较,IX因子的使用剂量要高出一倍。
      

疾病百科| 血友病

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温馨提示:
典型血友病患者常自幼年发病、自发或轻度外伤后出现凝血功能障碍,出血不能自发停止,从而在外伤、手术时常出血不止,严重者在较剧烈活动后也可自发性出血。

       血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症... 更多>>

病因  治疗  预防  食疗  好发人群:常幼年发病 常见症状:皮肤出血斑、出血不能自发停止、出血不止[详细] 是否医保:医保疾病 治疗方法:药物治疗、手术治疗
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