骨髓异常增生综合症的治疗办法

      近些年来对MDS治疗进行了广泛研究,有诱导分化剂,刺激造血药,造血生长因子,化疗及骨髓移植等,分述如下.
       
      一,支持治疗
      1,输血及抗生素的使用  严重贫血者输注浓集红细胞,去白细胞的红细胞.为预防血色病,反复大量输血的患者可给予铁螯合剂.对因血小板减少而有出血倾向或血小板＜20×109/L伴严重感染者可输浓集血小板.粒细胞减少伴感染的病人应明确发热原因,使用强有力的广谱抗生素.
       
      2,维生素类
      （1）叶酸和维生素B12：形态学有巨幼样红细胞改变的患者可使用叶酸和维生素B12治疗.但除某些伴血清叶酸或维生素B12浓度降低者外,一般均无明显效果.
      （2）维生素B6：部分RAS患者较长期使用大剂量维生素B6（200mg/d,2~3个月）有效,可提高红细胞计数及血红蛋白浓度,减少输血量,但不能纠正形态学异常.
       
      二,诱导分化治疗
      1,维A酸类  常用的有13-顺式维A酸和全反式维A酸两种.国外多采用前者,剂量20~125mg/m2·d.国内多采用后者,剂量为60~120mg/d.已证实二者均可对部分患者有效.表现为骨髓中原始细胞减少,粒细胞及血小板计数增高.常见副作用为可逆性皮肤粘膜干燥,角化过度,口唇炎,皮炎,皮肤瘙痒,头痛,失眠,乏力,厌食与肝功能损害.
       
      2,维生素D类   1,25（OH）2D3用于体外干细胞培养试验中证实有一定的诱导分化作用,但临床应用疗效并不明显.
       
      三,刺激造血药物
      1,雄激素  如丙酸睾丸酮,司坦唑醇,康力龙,羟甲雄酮,人工合成的雄激素达那唑等,对少数MDS有效.
       
      2,糖皮质激素和免疫抑制剂  有作者认为糖皮质激素可通过改善免疫调节紊乱或增加红系祖细胞对促红细胞生成素的敏感性而有一定作用.口服泼尼松40~80mg/d,连用3~4周,可使10%~15%的患者外周血细胞计数有一定程度的增加.因血小板显著减少而有严重出血倾向者,可短期使用糖皮质激素.免疫抑制剂环孢素或硫唑嘌呤可使部分患者血细胞水平改善.但应注意其引起骨髓抑制及肝肾功能损害.
       
      四,脾切除  脾大并伴有脾功能亢进的MDS患者可行脾切除术,少数患者可有一定程度的血象改善.鉴于以MDS患者血细胞减少主要与骨髓病态造血和血细胞无效生成有关,因而脾切除术的疗效大多不满意.
       
      五,细胞因子
      1,粒单系集落刺激因子（GM-CSF）及粒系集落刺激因子（G-CSF）  能刺激中性粒细胞成熟与释放,增强中性粒细胞的功能,故可用来治疗MDS,但骨髓原始细胞是否增加尚难肯定,应慎用.
       
      2,干扰素α（IFN-α） 具有抑制细胞增殖及免疫调节作用.主要用于RAEB,RAEB-T,剂量一般300万单位/次,皮下注射,疗程6个月以上.目前报道少数患者可获得部分缓解.
       
      3,白细胞介素3（IL-3） 能促进多能干细胞及各种血细胞的祖细胞增殖.用药后血象可改善.
      4,红细胞生成素（EPO） 主要是促进血红蛋白及网织红细胞数的升高,减少输血量.对部分病人有效.
       
      六,化学治疗  RAEB及RAEB-T患者均需化疗,尤其是年龄＜50岁,体质较好的患者.多采用急性白血病标准联合化疗方案或较大剂量阿糖胞苷（Ara-C）.MDS患者通常有较严重的全血细胞减少,约20%的患者在常规化疗的诱导治疗期间即血细胞严重下降及出现合并症,病情恶化导致死亡.
          有报道用小剂量Ara-c作诱导分化治疗,剂量10~20mg/d,肌肉,皮下或静脉注射均可,疗程20天.疗效尚不肯定,一般不作用首选方案.
       
      七,骨髓移植  年龄＜45岁,尤其是年轻的继发于化疗或（和）放疗的MDS患者,应首选异基因骨髓移植（Allo-BMT）治疗.目前,多个骨髓移植中心所报道的资料结果是非常令人鼓舞的,其中有些病人已达较长期的完全缓解与无病生存,表明Allo-BMT可能是目前唯一能使MDS长期缓解乃至治愈的治疗方法.
          MDS为一异质性疾病,治疗的选择应根据患者具体善状况而定.
          预后】  MDS有三种转归：①部分病例转变成急性白血病；②多数在未转变为急忙白血病之前死于感染或出血；③极少数病例经过一段时间治疗后,血液学和临床均恢复正常.