健康咨询描述: 黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗
指导意见: 黏多糖贮积症不可以仅对骨髓进行移植,需要进行造血干细胞移植,才可以有效的缓解病症。这里需要重点区分一下骨髓移植与造血干细胞移植,骨髓移植是造血干细胞移植的一种,两者的区别还是很大的。单纯的骨髓移植对黏多糖贮积症并没有太大的治疗效果。患有贮积症需要在患者2岁之前检查确诊后,通过造血干细胞移植可以改善身体发育不良的症状,但对于心脏瓣膜的治疗是没有效果的,仍然需要进行心脏瓣膜置换手术进行治疗。
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