有没有亨特氏综合征（黏多糖贮积症2型）治疗方法
男 | 5岁 2021-12-27 14:48:20
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健康咨询描述： 我侄子才5岁，确诊了亨特氏综合征，会有听力减退的症状出现，想问亨特氏综合征（黏多糖贮积症2型，MPS2）怎么治？
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2023-02-09 09:44:23 我要投诉
亨特氏综合征（黏多糖贮积症2型，MPS2）的可选治疗是酶替代治疗（ERT）和造血干细胞治疗。造血干细胞治疗风险大，对患者的身体指征要求严格，指南推荐适合移植的患者年龄在2岁以内，且患者不能有神经受累。ERT对所有患者都可以适用。早期ERT可减缓疾病进展，改善患儿预后。亨特氏综合征患儿会随着糖胺聚糖的累及出现发育迟缓、听力丧失、肝脾肿大、关节挛缩、皮肤大片蒙古斑以及频繁的呼吸道感染等多个器官系统的异常表现，严重者常于10～20岁内死亡。早期使用酶替代治疗可降低患儿体内尿糖胺聚糖水平，减轻肝脾肿大，改善心肺功能和关节活动能力，减少反复呼吸道感染，改善睡眠呼吸暂停现象以及生长发育障碍等情况，并且延长患儿的生存期。
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