指导意见:
阵发性睡眠性血红蛋白尿的根治在于重建造血组织功能,消除异常造血干/组细胞,目前认为骨髓移植是唯一可以治愈本病的方法。但是PNH是一种良性的克隆性疾病,部分患者还可能自愈,而骨髓移植带有一定风险(排异反应,移植物抗宿主反应等),因此,对PNH患者是否进行骨髓移植,尚需考虑多方面因素,基因治疗用反转条病毒载体将编码一种跨膜CD59的基因转入PNH病态细胞,目前仍在实验阶段,尚未应用于临床,免疫抑制剂治疗根据国内外经验,单独或联合应用ATG,ALG,环孢菌素A等免疫抑制剂,对伴骨髓增生不良患者可一定疗效,对以溶血为主的PNH效果差。此外补体抑制剂,抑制补体终末复合物的形式,虽不是根治本病的方法,但可减轻溶血症状,Eculizumab为一种长效单抗C5补体抑制剂,据Hillman初步观察,可明显减轻患者的溶血和输血需要量。在国内尚未见有关报道。再就是应用补肾化湿的中药治疗本病
可使大部分病人取得长期缓解。
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