骨髓增生异常综合征，治愈率非常低。骨髓增生异常综合征分为低危，中危和高危。对于低危和中危的患者，通过输血，抗感染，刺激骨髓造血，诱导分化，免疫调节等治疗后，病情可稳定，但是治愈率不高。
对于高危的骨髓增生异常综合征患者，治疗多以全身化疗为主，治疗有效率低，而且有转化成急性白血病的危险，转化成急性白血病后治疗效果更佳。骨髓增生异常综合征是一种血液系统的恶性疾病，通常情况下治愈率不高，可以使用异基因造血干细胞移植的方式来进行治疗，是唯一有可能彻底治愈骨髓增生异常综合征的方法，但是往往骨髓配型比较困难，而且花费也是比较高的，只有少数人能够得到应用。骨髓增生异常综合征的患者通常可以进行个体化的治疗，对于低危组的患者通常是以对症支持治疗为主，也可以使用一些细胞因子或者是免疫调节药物等来进行治疗。对于高危组的骨髓增生异常综合症的患者，可以考虑使用联合化疗的方式来进行治疗。部分患者当然能够找到合适的骨髓配型，可以进行造血干细胞移植的话也可以选择进行治疗。但是治愈率不是特别高。骨髓增生异常综合症，惟一能够根治的方法就是异体造血干细胞移植。进行异体造血干细胞移植，一定要严格的把握适应症，虽然这种方法能够根治，但是移植相关的死亡率能够高达40%以。
另外有20%左右会复发。真正能够长期无病生存甚至认为能够根治的，仅仅占到40%左右。因此选择异体造血干细胞移植需要谨慎。
